ยีนบำบัดที่พัฒนาขึ้นดูเหมือนจะแก้ไขความผิดปกติของครีเอทีนที่หายาก ซึ่งมักส่งผลให้เกิดความบกพร่องทางสติปัญญา ปัญหาเกี่ยวกับการพูด การเคลื่อนไหวโดยไม่ได้ตั้งใจและอาการชักซ้ำซาก การรักษาอาจแสดงถึงการปรับปรุงตามการรักษาที่มีอยู่สำหรับความผิดปกติที่สืบทอดได้ วิธีการบำบัดด้วยยีนของพวกเขาเพิ่มครีเอทีนในหนูที่ได้รับการรักษาให้อยู่ในระดับปกติ

และลดระดับความเป็นพิษของกรด guanidinoacetic ซึ่งเกี่ยวข้องกับพยาธิสภาพของโรค ครีเอทีนมีบทบาทสำคัญในการควบคุมพลังงานของร่างกาย โดยเฉพาะในกล้ามเนื้อและสมอง GAMT เป็นหนึ่งในความผิดปกติของการขาดครีเอทีนหลายอย่าง และเกิดขึ้นประมาณ 1 ใน 114,000 ถึง 1 ในการเกิดมีชีพ 250,000 คน การรักษาเพียงอย่างเดียวที่มีอยู่ในขณะนี้สำหรับผู้ป่วย GAMT คือการรักษาครีเอทีนในขนาดสูงซึ่งมักมีประสิทธิผลที่จำกัด และทำให้ผู้ป่วยบางรายมีความเสี่ยงที่จะเกิดอาการชักซ้ำและมีอาการอื่นๆ นักวิจัยได้เปลี่ยนแปลงระบบยีนบำบัดไวรัสเวคเตอร์เพื่อนำสำเนา GAMT ปกติ ซึ่งได้รับการฉีดเข้าเส้นเลือดดำแก่หนูที่ได้รับการดัดแปลงพันธุกรรมเพื่อให้มีภาวะพร่อง GAMT นักวิจัยศึกษาหนูเป็นเวลาหนึ่งปีเพื่อทำความเข้าใจว่าการบำบัดดังกล่าวได้เปลี่ยนแปลงชีวเคมี